15 jaar translationeel onderzoek:
de lange weg van vondst naar de patiënt

Het is niet vanzelfsprekend dat wetenschappelijke doorbraken vaste grond onder de voeten vinden in de (klinische) praktijk. Twee experts uit het translationeel onderzoeksveld maken de balans op van vijftien jaar translationele programma’s bij ZonMw. ‘Het is een kwestie van high-risk high-gain. Publieke financiering is nodig om de eerste risicovolle fase te overbruggen.’

Mei 2021, de wereld is nog altijd in de ban van de virusuitbraak die ook Nederland in haar greep kreeg. Wetenschappers en artsen proberen de impact van SARS-CoV-2 te verkleinen. Behandeling van mensen die ernstig ziek worden, vroegbehandeling in de eerste lijn, inzicht in risicofactoren, preventieve interventies voor een sterker immuunsysteem. En innovatieve vaccins die hopelijk ook duurzaam beschermen. Bij dat alles kunnen we putten uit opbrengsten van wetenschappelijk onderzoek dat soms al decennia loopt. In die zin is de coronacrisis een voorbeeld van het belang van translationeel onderzoek (TO), vindt Christine Mummery, voorzitter van de gelijknamige ZonMw-programmacommissie. Want als wetenschappers niet in 2000 het genoom van de fruitvlieg hadden ontrafeld, konden we nu niet zo snel de structuur van dit virus ontcijferen. En bijvoorbeeld vaccins ontwikkelen die daarop aangrijpen.

Valley of death

De weg van idee naar innovatieve behandeling is lang en risicovol. Vooral de eerste testfase met mensen is moeilijk te financieren. En precies daarin voorzien translationele ZonMw-programma’s nu al vijftien jaar. Mummery: ‘Kenmerkend is het multi- en interdisciplinaire karakter van de projecten. Voor de stap naar patiëntenzorg is naast de wetenschap ook kennis nodig over onder andere productontwikkeling, wet- en regelgeving, intellectuele eigendomsrechten en de markt.’

Ook Ingrid Molema, die de commissie voorzat die de externe evaluatie van het programma coördineerde, kent de voorgeschiedenis goed. ‘Destijds stelde de Raad voor Gezondheidsonderzoek vast dat de resultaten van gezondheidsonderzoek onvoldoende bij de patiënt terechtkomen. Te vaak strandden opbrengsten uit de academie in wat wel de valley of death heet; een soort niemandsland tussen lab en kliniek. De studie was klaar, de publicatie geaccepteerd, maar tot een praktische toepassing kwam het niet of omdat het niet bleek te werken.’ 

Mooie positie

Volgens Mummery was het nodig om daar met een langlopend onderzoeksprogramma wat aan te doen. En die urgentie is de afgelopen jaren alleen maar groter geworden. ‘In de academie en in biotech vindt veel prachtig onderzoek plaats. We snappen de onderliggende mechanismen van ziekten en aandoeningen steeds beter. Nederland verkeert in een mooie positie om met kleine groepen patiënten vindingen in studieverband uit te proberen, bijvoorbeeld door advanced therapy medicinal products via de zogeheten hospital exemption – de ziekenhuisuitzondering – wetenschappelijk te onderzoeken in een klinische setting.’

Met een glimlach denkt ze terug aan de begintijd, toen in de subsidievoorwaarden nog gerekend werd met periodes van twee jaar tussen de start van een studie en een toepassing in de kliniek. ‘Dat was natuurlijk erg naïef. Inmiddels is wel duidelijk dat je vele jaren nodig hebt voordat een innovatie daadwerkelijk bij de patiënt kan landen.’

---


‘Er was behoefte aan een langlopend onderzoeksprogramma. En die urgentie is de afgelopen jaren alleen maar groter geworden’

---

 

Kansrijke innovaties

Voor Mummery is het Radboud Center for Mitochondrial Medicine een van de favoriete voorbeelden van translationeel onderzoek. Daar wordt gewerkt aan de aanpak van mitochondriële aandoeningen, een verzamelnaam voor ziekten waarbij de energiestofwisseling niet optimaal werkt.

Mummery: ‘Door ZonMw gefinancierd onderzoek naar een zeer zeldzame variant vormt nu een soort roadmap naar een betere behandeling van de minder zeldzame ziekten in het spectrum. In het onderzoek is heel diep gegraven naar de mechanismen in de mitochondriën, de energiefabrieken van de cel. De onderzoekers hebben veel verder gekeken dan gentherapeutische mogelijkheden, en het Radboudumc werkt inmiddels ook met een molecuul dat de energiehuishouding van cellen reguleert. Dat zijn heel kansrijke innovaties die ook voor andere aandoeningen van belang kunnen zijn.’

Lange adem

Mummery en Molema zijn enthousiast over de toekomstperspectieven voor translationeel onderzoek. Molema ziet vooral mogelijkheden in wat zij ‘team science’ noemt: veel intensiever samenwerken met verschillende centra. Dat kan heel goed in een klein land, zegt ze. Mummery pleit in dit verband voor de oprichting van een KTO Nederland, dus een landelijk opererend Knowledge Transfer Office.

Over een ander punt zijn beiden het ook hartgrondig eens: duurzame investeringen over langere termijnen zijn nodig. Mummery: ‘We moeten af van een standaard van pakweg vier jaar voor wetenschappelijke projecten. Echte gezondheidswinst realiseer je pas als we ruimte geven aan de lange adem.’

Prof. dr. Christine Mummery is hoogleraar Ontwikkelingsbiologie aan het LUMC en hoogleraar Vasculaire ziektemodellen aan de Universiteit Twente.

Bij ZonMw is Christine voorzitter van de ZonMw-programmacommissie Translationeel Onderzoek 2.

 

Prof. dr. Ingrid Molema is hoogleraar Levenswetenschappen aan de faculteit Medische Wetenschappen van de Rijksuniversiteit Groningen/UMCG.

Ingrid is voorzitter van de externe evaluatiecommissie van Translationele programma’s van ZonMw.

Arrow-prev Arrow-next